Palavras-chave
Edição gênica
Vetores lentivirais
Hemoglobina fetal
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Resumo
Objetivo: Analisar os avanços, os desafios e as perspectivas clínicas da terapia gênica no tratamento da beta-talassemia, destacando as principais estratégias terapêuticas e as evidências científicas disponíveis. Revisão bibliográfica: A beta-talassemia é uma hemoglobinopatia hereditária causada por mutações no gene da β-globina, responsável por importante morbidade e dependência de transfusões sanguíneas e terapia quelante de ferro. Embora essas abordagens tenham aumentado a sobrevida dos pacientes, elas não corrigem o defeito genético responsável pela doença e estão associadas a diversas complicações. Nesse contexto, a terapia gênica tem emergido como uma alternativa terapêutica promissora, com destaque para a utilização de vetores lentivirais e da tecnologia CRISPR-Cas9, capazes de restaurar a produção de hemoglobina funcional ou induzir a expressão de hemoglobina fetal. Ensaios clínicos recentes demonstram resultados encorajadores, incluindo redução da dependência transfusional; entretanto, ainda existem desafios relacionados à segurança, ao custo, à acessibilidade e à implementação clínica dessas tecnologias. Considerações finais: A terapia gênica representa uma das principais perspectivas para o tratamento da beta-talassemia, com potencial para modificar significativamente o prognóstico da doença. Contudo, estudos adicionais são necessários para consolidar sua eficácia e segurança em longo prazo, além de ampliar o acesso a essa modalidade terapêutica.
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