Palavras-chave
Linfangioma
Uso off-label
Como Citar
Copyright © | Todos os direitos reservados.
A revista detém os direitos autorais exclusivos de publicação deste artigo nos termos da lei 9610/98.
Reprodução parcial
É livre o uso de partes do texto, figuras e questionário do artigo, sendo obrigatória a citação dos autores e revista.
Reprodução total
É expressamente proibida, devendo ser autorizada pela revista.
Resumo
Objetivo: Relatar o caso de um paciente pediátrico que fez uso do sirolimo, um inibidor mTOR, para o tratamento de malformação vascular de fluxo lento, avaliando a segurança e eficácia da medicação. Detalhamento do caso: Criança, 3 anos de idade, acompanhado no ambulatório de Dermatologia do Hospital Universitário Lauro Wanderley, com diagnóstico de linfangioma, refratário aos tratamentos com propranolol via oral e infiltração de bleomicina. Após início do tratamento com sirolimo oral e realização de cirurgia, com exérese parcial da lesão, houve redução da lesão em cerca de 64% em relação ao tamanho inicial, com melhora significativa da qualidade de vida. O paciente mantém acompanhamento no ambulatório, com programação de uso do sirolimo por 1 ano e 9 meses. Considerações finais: As opções terapêuticas para as malformações vasculares são limitadas. O sirolimo tem se mostrado um tratamento promissor, principalmente para as formas clínicas mais graves. A pequena amostra e a ausência de padronização da dose foram as principais limitações do estudo.
Referências
ADAMS DM, et al. Efficacy and Safety of Sirolimus in the Treatment of Complicated Vascular Anomalies. Pediatrics. 2016;137(2):e20153257.
CANAUD G, et al.. A review of mechanisms of disease across PIK3CA-related disorders with vascular manifestations. Orphanet J Rare Dis. 2021 Jul 8;16(1):306.
CLAPP A, et al. Pathophysiology of Slow-Flow Vascular Malformations: Current Understanding and Unanswered Questions. Journal of Vascular Anomalies, 2023. 10;4(3):e069.
COOKE-BARBER, J. et al. Venous malformations. Seminars in Pediatric Surgery, v. 29, n. 5, p. 150976, out. 2020.
FREIXO C, et al. Efficacy and safety of sirolimus in the treatment of vascular anomalies: A systematic review. J Vasc Surg. 2020;71(1):318-327.
GEEURICKX, et al. A narrative review of the role of sirolimus in the treatment of congenital vascular malformations. Journal of Vascular Surgery: Venous and Lymphatic Disorders, v. 9, n. 5, p. 1321-1333, 2021.
HAMMER, et al. Sirolimus is efficacious in treatment for extensive and/or complex slow-flow vascular malformations: a monocentric prospective phase II study. Orphanet journal of rare diseases, v. 13, p. 1-13, 2018.
LACKNER, et al. Sirolimus for the treatment of children with various complicated vascular anomalies. European journal of pediatrics, v. 174, p. 1579-1584, 2015.
LÉAUTÉ-LABRÈZE C. Medical management of vascular anomalies of the head and neck. J Oral Pathol Med. 2022;51(10):837-843.
MARUANI A, et al. Sirolimus (Rapamycin) for Slow-Flow Malformations in Children: The Observational-Phase Randomized Clinical PERFORMUS Trial. JAMA Dermatol. 2021;157(11):1289-1298.
MÄKINEN T, et al. Lymphatic Malformations: Genetics, Mechanisms and Therapeutic Strategies. Circ Res. 2021;129(1):136-154.
QUEISSER A, et al. Genetic Basis and Therapies for Vascular Anomalies. Circ Res. 2021;129(1):155-173.
REUINGLAS J, et al. The successful management of diffuse lymphangiomatosis using sirolimus: A case report. Laryngoscope. 2011;121(9):1851-1854.
SAIBENE AM, et al. Sirolimus treatment for paediatric head and neck lymphatic malformations: a systematic review. European Archives of Oto-Rhino-Laryngology. 2023;280(8):3529-3540.
SANDBANK S. et al. 2019. Sirolimus oral e tópico para anomalias vasculares: um estudo multicêntrico e revisão. Acta Dermato-Venereologica . 99, 11 (agosto de 2019), 990–996.
SERONT E, et al. Preliminary results of the European multicentric phase III trial regarding sirolimus in slow-flow vascular malformations. JCI Insight. 2023;8(21):e173095.
SERONT, E. et al. Targeted treatments for vascular malformations: current state of the art. Journal of Thrombosis and Haemostasis, v. 22, n. 11, p. 2961–2975, nov. 2024.
TRIANA P, et al. Sirolimus in the Treatment of Vascular Anomalies. European Journal of Pediatric Surgery. 2017;27(1):086-090.
WIEGAND S, et al. Treatment of Lymphatic Malformations with the mTOR Inhibitor Sirolimus: A Systematic Review. Lymphat Res Biol. 2018;16(4):330-339.
JI Yi, et al. A prospective multicenter study of sirolimus for complicated vascular anomalies. Journal of vascular surgery, v. 74, n. 5, p. 1673-1681. e3, 2021.