Resumen
Objetivo: enfatizar el monitoreo de la HPN mediante inmunofenotipaje citométrico de flujo (CMF) y evaluar la eficacia del tratamiento con el anticuerpo monoclonal eculizumab. Metodología: El estudio es un análisis retrospectivo de datos de registros de pacientes enviados a un instituto de referencia para enfermedades hematológicas en el estado de Goiás para el diagnóstico y monitoreo de la HPN desde enero de 2010 hasta diciembre de 2017. Resultados: de los 31 pacientes diagnosticados. con PNH, 5 fueron seleccionados con datos completos en los registros médicos. En el paciente 1, hubo una mejora significativa con el tratamiento, con un aumento en el número relativo de marcadores de eritrocitos (CD55 y CD59) de 22.7% a 71.7%. Para el paciente 3, la variación media de los marcadores pasó del 0,5% al 5,2%. En el paciente 5 la variación promedio estuvo entre 12.6% y 36.9%. Eculizumab redujo el estado hemolítico, mejoró los síntomas y estabilizó los resultados de las pruebas de hemólisis. Conclusión: El inmunofenotipo CMF es un estándar de oro en la investigación de la HPN para evaluar la expresión de proteínas ancladas a GPI con alta sensibilidad y especificidad. Este estudio es el primero en demostrar la efectividad de eculizumab sin progresión de la enfermedad.