Resumo
Objetivo: Ressaltar o monitoramento da HPN por imunofenotipagem por citometria de fluxo (CMF) e avaliar a eficácia do tratamento com o anticorpo monoclonal eculizumab. Metodologia: O trabalho é uma análise retrospectiva de dados de prontuários dos pacientes encaminhados a um Instituto de referência em doenças hematológicas no Estado de Goiás para diagnóstico e monitoramento da HPN no período de janeiro de 2010 a dezembro de 2017. Resultados: Dos 31 pacientes diagnosticados com HPN, 5 foram selecionados com dados completos nos prontuários. No paciente 1, houve uma melhora significativa com o tratamento, com um aumento do número relativo para os marcadores dos eritrócitos (CD55 e CD59) de 22,7% para 71,7%. Para o paciente 3, a variação média de marcadores foi de 0,5% para 5,2%. No paciente 5 a variação média ficou entre 12,6% e 36,9%. O eculizumab reduziu o quadro hemolítico, melhorando os sintomas e estabilizando os resultados dos testes de hemólise. Conclusão: A imunofenotipagem por CMF é padrão ouro na investigação de HPN por avaliar a expressão de proteínas ancoradas pela GPI com alta sensibilidade e especificidade. Este estudo é o primeiro a demonstrar a eficácia do eculizumab, sem a progressão da doença.